Ravicti | Glycerol-phenylbutyrate uses, dose and side effects

RAVICTI contains the active substance ‘glycerol-phenylbutyrate’, which is used to treat six known ‘urea cycle disorders (UCDs) in adults and children. UCDs include deficiency of a certain liver enzyme such as carbamoyl phosphate synthetase I (CPS), ornithine carbamoyltransferase (OTC), argininosuccinate synthetase (ASS), argininosuccinate lyase (ASL), arginase I (ARG) and ornithine translocase homocyroid hemithrinoemia.

RAVICTI must be used in combination with a protein-reduced diet and, in some cases, a diet with dietary supplements such as essential amino acids ( arginine, citrulline, protein-free calorie supplements).

About urea cycle disorders

In urea cycle disorders, the body can not get rid of the nitrogen from the protein we eat.
Normally, the body converts the excess nitrogen in the protein into a residual substance called “ammonia”. The liver removes ammonia from the body through a cycle called the “urea cycle”.
In urea cycle disorders, the body cannot produce enough liver enzymes to remove the excess nitrogen.
This means that ammonia builds up in the body. Failure to remove ammonia from the body can damage the brain and lead to low levels of consciousness or coma.
Urea cycle disorders are rare.

How RAVICTI works

RAVICTI helps the body get rid of excess nitrogen. This reduces the amount of ammonia in the body.

What you need to know before taking RAVICTI

Do not take RAVICTI

if you are allergic to glycerol-phenylbutyrate
if you have acute hyperammonemia (high levels of ammonia in your blood), which requires a faster response (see also “Warnings and Precautions”).

If you are not sure if the above applies to you, talk to your doctor or pharmacist before taking RAVICTI.

Warnings and cautions

Talk to your doctor or pharmacist before taking RAVITCI:

if you have kidney or liver problems – the reason is that RAVICTI is removed from the body via the kidneys and liver
if you have problems with the pancreas, stomach, or intestines – these organs are responsible for the absorption of RAVICTI into the body.

If any of the above apply to you (or you are not sure), talk to your doctor or pharmacist before taking RAVITCI.

In some cases, such as during infection or after an operation, the amount of ammonia can increase despite treatment with this drug and damage the brain (hyperammonemia encephalopathy ).

In other cases, the amount of ammonia in the blood rises rapidly. In this case, RAVICTI will not prevent the level of ammonia in the blood from becoming severely high. High levels of ammonia lead to feeling sick (nausea), vomiting, or feeling confused.

Tell a doctor or go directly to the hospital if you notice any of these signs.

Laboratory tests will be needed so that the doctor can determine and maintain the correct dose for you.

Other medicines and RAVICTI

Tell your doctor or pharmacist if you are taking, have recently taken, or might take any other medicines.

In particular, tell your doctor or pharmacist if you are taking any of the following medicines, which may be less effective when used with RAVICTI. If you are taking these medicines you may need regular blood tests:

midazolam and barbiturates – used for sedation, insomnia, or epilepsy
contraceptive

Also tell your doctor if you are taking any of the following medicines, as they may increase the amount of ammonia in your body or change the way RAVICTI works:

Corticosteroids – used to treat inflamed areas of the body
valproate – a drug for epilepsy
haloperidol – used to treat certain mental health problems
probenecid – to treat high levels of uric acid in the blood that can cause gout (hyperuricemia)
lipase inhibitors (such as orlistat) – used to treat obesity
lipase in pancreatic replacement treatments

If any of the above apply to you (or you are not sure), talk to your doctor before taking Ravicti.

Pregnancy, breastfeeding, and fertility

If you are pregnant, talk to a doctor before taking RAVICTI. If you become pregnant while taking RAVICTI, talk to a doctor. RAVICTI should not be used during pregnancy, as a risk to your unborn baby can not be ruled out.
If you are a woman who may become pregnant, you must use an effective method of contraception during treatment with RAVICTI. Talk to your doctor about the best method of contraception for you.
You should discuss this with your doctor before planning to breastfeed while using RAVICTI. A decision must be made whether to breastfeed or stop taking RAVICTI, taking into account the benefits of the treatment for you and the benefits of breastfeeding for your baby. The reason is that RAVICTI can be excreted in breast milk and a risk to the newborn / infant cannot be ruled out.

Driving and using machines

RAVICTI can greatly affect the ability to drive and use machines. When you take RAVICTI you may feel dizzy or have a headache. Do not drive or use machines while you have these side effects.

How to take RAVICTI

Always take this medicine exactly as your doctor has told you. Ask your doctor or pharmacist if you are unsure.

You must follow a special low-protein diet during treatment with RAVICTI.

This diet will be designed for you by your doctor and dietitian.
You need to follow this diet carefully.
You may need to take amino acid supplements.
You will need treatment and follow a diet throughout your life unless you undergo a successful liver transplant.

How much to take

Your doctor will tell you how much RAVICTI to take each day.

Your daily dose will depend on your size and weight, the amount of protein in your diet, and what your urea cycle disorder looks like.
Your doctor may give you a lower dose if you have kidney or liver problems.
You will need to have regular blood tests so that your doctor can decide which dose is right for you.
Your doctor may tell you to take RAVICTI more than 3 times daily. In young children, it is usually 4 to 6 times a day. There must be at least 3 hours between each dose.

Taking this medicine

Your doctor will tell you how to take RAVICTI oral liquid. It can be taken as follows:

via the mouth
through a tube that goes through the stomach (abdomen) to the intestines – a so-called gastrostomy tube
through a probe that goes through the nose to the stomach – a so-called nasogastric probe

Take RAVICTI by mouth unless your doctor tells you otherwise.

RAVICTI and meals

Take RAVICTI with or immediately after a meal. Young children should receive the medicine during or immediately after a meal.

To measure dose one

Use an oral syringe to measure your dose.
You must have the RAVICTI bottle together with an oral syringe to give the correct amount of RAVICTI.


1.	Open the bottle with RAVICTI by pushing the lid down and turning to the left
2.	Place the tip of the oral syringe in the integrated syringe adapter in the vial.

3.	Turn the bottle upside down with the oral syringe still in place.

4.	Fill the oral syringe by withdrawing the plunger until the syringe is filled with the amount of RAVICTI fluid that your doctor has told you to take.
–	NOTE! If possible, use the oral syringe that is the ml size closest to (but not less than) the recommended dose one (for example, use a 1 ml oral syringe if dose one is 0.8 ml).

5.	Tap the oral syringe to remove air bubbles and make sure you have filled it with the correct amount of liquid.

6.	Swallow the liquid from the oral syringe or attach the oral syringe to a gastrostomy or nasogastric tube.

7.	Viktigt: Tillsätt eller rör inte ned RAVICTI i större mängder vätska, som vatten eller juice, då RAVICTI är tyngre än de flesta vätskor. Att blanda RAVICTI med stora mängder vätska kan leda till att du kanske inte får hela dosen.
8.	RAVICTI kan tillsättas till små mängder mjuk mat som ketchup, läkemedelsberedningar, äpplemos eller pumpapuré.
9.	Om volymen på din orala spruta är mindre än den dos du ordinerats måste du upprepa dessa steg för att få hela din dos. Använd en och samma orala spruta för alla doser som tas varje dag.
10.	När du har tagit hela din dos, drick lite vatten för att se till att du inte har kvar något läkemedel i munnen, eller använd en ny oral spruta för att spola gastrostomisonden eller den nasogastriska sonden med 10 ml vatten. För att undvika att det kommer vatten i läkemedlet, ska sprutan som används till sköljning av gastrostomisonden eller den nasogastriska sonden inte användas till uppmätning av doser av RAVICTI.

11.	Tillslut flaskan genom att skruva på locket.

12.	Viktigt: Skölj inte den återförslutbara flasklocksadaptern eller den orala sprutan mellan de dagliga doserna eftersom vatten gör så att glycerolfenylbutyrat bryts ner. Om RAVICTI kommer i kontakt med vatten kommer vätskan att få ett grumligt utseende. Förvara flaskan och den orala sprutan på en ren och torr plats mellan doseringstillfällena.
13.	Kassera den orala sprutan efter dagens sista dos. Återanvänd inte den orala sprutan till uppmätning av doser av RAVICTI en annan dag. Den återförslutbara flasklocksadaptern kan användas tills flaskan är tom. För varje ny flaska som öppnas ska en ny återförslutbar flasklocksadapter användas.
14.	Överblivna oanvända sprutor ska sparas för att användas med en annan flaska. Varje flaska ska kasseras efter 14 dagar.

Om du har tagit för stor mängd av RAVICTI

Om du tar mer av detta läkemedel än du ska, tala med läkare.

Om du märker något av följande tecken, tala med läkare eller åk direkt till ett sjukhus eftersom detta kan vara tecken på överdos eller hög ammoniaknivå:

känsla av sömnighet, trötthet, yrsel eller ibland förvirring
huvudvärk
smakförändringar
hörselproblem
känsla av förvirring
försämrad förmåga att komma ihåg saker
befintliga neurologiska sjukdomar kan förvärras

Om du har glömt att ta RAVICTI

Om du har glömt att ta en dos, ta den missade dosen så snart du kommer ihåg. Men, för vuxna, om nästa dos är om mindre än 2 timmar ska du hoppa över den och ta nästa dos som vanligt.

För barn: om nästa dos är om mindre än 30 minuter, hoppa över den och ge nästa dos som vanligt.

Ta inte dubbel dos för att kompensera för glömd dos.

Om du har ytterligare frågor om detta läkemedel kontakta läkare eller apotekspersonal.

Om du slutar att ta RAVICTI

Du kommer att behöva ta detta läkemedel och följa en särskild proteinfattig diet under hela ditt liv. Sluta inte ta glycerolfenylbutyrat utan att tala med läkare.

Eventuella biverkningar

Liksom alla läkemedel kan detta läkemedel orsaka biverkningar, men alla användare behöver inte få dem.

Tala om för läkare eller apotekspersonal om du märker några biverkningar. Följande biverkningar kan förekomma med detta läkemedel:

Vanliga: kan förekomma hos upp till 1 av 10 personer

svullen mage eller magsmärta, förstoppning, diarré, halsbränna, gaser, kräkning, illamående, smärta i munnen, kväljningar
svullnad i händer eller fötter, känsla av trötthet
yrsel, huvudvärk eller skakningar
minskad eller ökad aptit, att inte vilja äta viss mat
blödningar mellan menstruationsperioderna, akne, onormal hudlukt
tester som visar ökade leverenzymnivåer, obalans av blodsalter, låga nivåer av en typ av vita blodceller (lymfocyter) eller låga nivåer av vitamin D

Mindre vanliga: kan förekomma hos upp till 1 av 100 personer

muntorrhet
rapningar, magvärk eller obehagskänsla, förändrad avföring som t.ex. oljig avföring, akut behov att få tömma tarmen, smärtsam avföring, inflammation i mun och läppar
hungerkänsla
ökad temperatur
värmevallningar
smärta i gallblåsa
smärta i urinblåsa
ryggsmärta
ledsvullnad, muskelspasmer, smärta i armar och ben, hälsporre
virusinfektion i magen
stickningar, känsla av stark rastlöshet, sömnighet, dåsighet, talsvårigheter, känsla av förvirring, nedstämdhet, förändrad smak
menstruationsperioderna upphör eller är oregelbundna
röststörningar, näsblod, nästäppa, halsont
håravfall, mer svettning än normalt, kliande utslag
ojämna hjärtslag
nedsatt sköldkörtelfunktion
viktförlust eller viktökning
tester som visar högre eller lägre nivåer av kalium i blodet
tester som visar högre nivåer av triglycerider, lågdensitetslipoprotein eller vita celler i blodet
tester som visar onormalt EKG (elektrokardiogram)
tester som visar att protrombintiden är förlängd
tester som visar låga albuminnivåer i blodet

Biverkningar hos barn som är yngre än 2 månader

Följande biverkningar har observerats i en klinisk studie som omfattade 16 patienter som var yngre än 2 månader:

diarré, förstoppning, gaser, uppstötningar av maginnehåll, dålig aptit
utslag
minskat antal röda blodkroppar
ökat antal blodplättar (kan orsaka blodpropp)
förhöjda leverenzymer
minskade aminosyranivåer

Biverkningar hos barn mellan 2 månader och högst 2 år

diarré, förstoppning
eksem, räfflade naglar, hudutslag

Hur RAVICTI ska förvaras

Förvara detta läkemedel utom syn- och räckhåll för barn.

Använd inte Ravicti efter det utgångsdatum som anges på kartongen och på flaskans etikett efter bokstäverna ”EXP”. Utgångsdatumet är den sista dagen i angiven månad.

Inga särskilda förvaringsanvisningar. När flaskan väl har öppnats måste du använda ditt läkemedel inom 14 dagar. Flaskan ska slängas även om den inte är tom.

Läkemedel ska inte kastas i avloppet eller bland hushållsavfall. Fråga apotekspersonalen hur man kastar läkemedel som inte längre används. Dessa åtgärder är till för att skydda miljön.

Contents of the pack and other information

Content declaration

The active substance is glycerol-phenylbutyrate.
Each ml of liquid contains 1.1 g of glycerol-phenylbutyrate. This corresponds to a density of 1.1 g / ml.
There are no other ingredients.

What the medicine looks like and the contents of the pack

The liquid is filled in a transparent glass bottle of 25 ml which is sealed with a child-resistant plastic lid. To ensure correct dosing of RAVICTI, CE-marked oral syringes that are the appropriate size for one dose and that fit with the integrated syringe adapter can be purchased at a pharmacy. Ask your doctor or pharmacist what type of syringe to buy based on the prescribed dosing volume.

Marketing Authorisation Holder

Manufacturer

Unimedic AB

Storjordenvägen 2

SE-864 31 Matfors

Sweden

Tags: benefits of glycerol-phenylbutyrate, benefits of Ravicti, glycerol-phenylbutyrate, glycerol-phenylbutyrate side effects, Ravicti, Ravicti side effects, what glycerol-phenylbutyrate is used for, what is glycerol-phenylbutyrate, what is Ravicti, what Ravicti is used for